中国创新药物研发进入加速发展阶段，成功上市的高价值创新药物越来越多。与此同时，新药研发也存在严重的同质化竞争，导致投入产出效率不高，部分研发资源重复耗散，部分新药创新价值较低，综合价值难以兑现研发投入。缺乏系统理论支撑的研发投资，一定程度上阻碍了生物医药产业发展和创新转型。价值医疗理论被越来越多国家应用于医保政策制定当中，对各国制药产业带来了巨大影响。如何利用价值医疗理论指导生物医药产业创新，已经成为提高新药研发效率的重要问题。

　　平衡医疗投入与健康产出的科学框架

　　2006年，哈佛学者提出了“价值医疗”的概念框架，其核心是将“价值”定义为患者健康获益与成本的比值，强调医疗资源分配应聚焦健康产出而非单纯的投入规模。这一概念框架主要是从医疗服务的需求方出发，以经济效率为核心，为创新药的价值评估、定价策略和医保准入提供了重要的底层逻辑。

　　基于价值医疗理念，全球已形成多种评估框架：心血管领域的ACC/AHA框架、抗肿瘤领域的ASCO和NCCN框架、罕见病领域的EVIDEM框架等，均针对特定疾病优化了价值判断标准。其中，药物经济学评价框架应用最广，通过成本-效用分析（如生存质量调整年QALY）等方法比较不同治疗方案的经济性，成为基于价值定价的核心工具。

　　目前，价值医疗的概念框架已经被包括很多国家的医保决策部门采纳，以各种不同的具体形式嵌入到了医保政策当中。在中国，药物经济学证据已成为医保目录准入中价格测算的关键依据，也是药品临床综合评价的六大维度之一。在医保谈判中，药物经济学评价报告、预算影响分析报告等证据直接影响价格测算，临床疗效更优的药物通常能获得更高定价，既为真正的创新保留了合理利润空间，又通过科学测算控制了价格水平。

　　从需方到供方理念的政策传导

　　尽管价值医疗理念中体现的效率主要是指需方效率，即药物需求方的健康获益与成本之间的关系。然而，医保部门作为创新药的战略性购买方，其政策导向深刻影响行业发展。当价值医疗理念被医保决策部门纳入到医保管理政策中，作为药物供给方的医药企业也必须根据政策的变化调整研发策略。换句话说，正是医保部门利用价值医疗理念对医保政策进行的优化，引导着医药产业的新药研发走向更加科学的方向。例如，在以价值医疗理论为基础的药物经济学评价框架中，一个新药的均衡价格不仅仅决定于新药给患者带来的健康获益，同时也决定于同适应症治疗领域参照药物能给患者带来的健康获益以及参照药物的价格水平。在一些竞争非常充分的适应症或药物类别领域，参照药物的价格水平往往不高（如PD-1/PD-L1抑制剂），这在很大程度上决定了该领域创新药物的均衡价格也不会很高。在这些领域投资新药研发，往往是缺乏效率的，很难为新药研发企业带来高额回报。除此以外，新药研发中目标疾病的严重程度、人群规模、未被满足的医疗需求、治疗周期乃至说明书中的关键文字表述等都将影响新药的价值判断，新药研发企业需要制定全面而系统的策略。

　　制药企业的价值导向型研发策略

　　基于对价值医疗理念和政策环境的深入研究，中国药科大学李洪超教授团队为创新药企提出了系统性建议。

　　建立全员价值医疗思维。企业管理层需将价值医疗的核心内涵及政策导向融入组织战略，与此相关的关键决策部门包括商务拓展（BD）部门、新药研发部门、医学部门等，而非仅局限于市场准入部门。只有全员理解政策背后的价值评估标准，才能在新药投资、研发、准入和商业化中精准决策。

　　研发初期融入价值评估体系。从项目立项开始，就需全面分析政策契合度、竞争格局、管线拥挤程度和目标市场价格水平，同步设计产品价值和证据链开发路径。例如，在多个适应证开发潜力中，优先选择未满足临床需求最突出的领域；通过临床试验设计优化（结局指标、对照选择、剂量策略等），生成支撑长期价值主张的证据。

　　建立跨部门协同机制。在研发早期引入准入团队或外部专家，确保政策细节的精准把握。通过全生命周期的价值设计，规划证据生成策略，为市场准入奠定基础，提升研发效率和商业成功率。

　　在新药研发过程中动态决策。创新药的价格并非由企业主观意愿决定，而是取决于市场竞争、自身创新价值及政策对价值的判断。因此，在10-15年的研发周期中，企业需根据市场环境、政策逻辑的变化进行多次阶段性评估，避免盲目推进项目。

　　多方协作推动价值医疗落地

　　实现价值医疗的愿景，需要政策制定者、企业、科研机构等多方协同。团队建议，政策制定者应坚持以科学证据为基础，完善价值评估方法，强化政府与研究机构的合作，探索特殊领域（如辅助生殖、孤儿药、抗菌药物联合疗法）的评估框架改进。

　　对于企业，需加强与科研机构的深度合作，以科学证据为支撑制定研发和准入策略，确保新药以合理价格顺利进入市场。唯有如此，才能在“健康中国”战略下，实现患者健康福利、医保可持续性与医药企业发展的多方共赢，推动中国医药创新在全球竞争中占据更重要的地位。

　　作为卫生经济学领域的科研团队，搭建了学术研究与产业实践的桥梁，其提出的价值证据设计、研发策略优化等思路，正为中国医药产业的结构性调整提供着切实可行的方法论指导，助力行业在创新与可持续发展的道路上稳步前行。（中国药科大学 李洪超 教授）

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